Lo que llegará en 2014

Comienza un nuevo año, año de la biotecnología, y Nature ha publicado un artículo con los 10 avances científicos más importantes (según su autor, Richard Van Noorden) que incluyen la llegada de sondas a cometas, nuevos y mejores materiales para la obtención de energía renovable o el desarrollo de exoesqueletos que permitan a personas con parálisis de las extremidades recuperar el movimiento. Pero me gustaría resaltar que de los 10 avances destacados la mitad tendrán una fuerte relación con la biotecnología, y estos serán los que os voy a detallar a continuación.
Monos transgénicos. Erika Sasaki y Hideyuki Okano han publicado múltiples artículossobre la utilidad del tití común (Callithrix jacchus) como modelo animal para estudiar ciertas enfermedades humanas que en modelos murinos (ratas y ratones) no se pueden estudiar de forma adecuada, como por ejemplo ciertas enfermedades inmunogénicas o neurológicas, y durante este 2014 es muy posible que presenten a titís transgénicos con dicho tipo de enfermedades. El sistema utilizado para realizar esta transgénesis se basa en CRISPR-Cas, un sistema de defensa que utilizan las bacterias contra los fagos con muchas similitudes con el sistema de iRNA encontrado en organismos eucariotas; este sistema permite silenciar (knock down) genes concretos de manera más simple que los habituales knock outs(KO). El debate está servido ante la ética de utilizar animales relativamente próximos a los humanos para investigación.

Tití comun (Callithrix jacchus)

Nueva línea de fármacos contra el cáncer. Todo hace pensar que nivolumab y lambrolizumabserán 2 nombres que escucharemos durante este año cuando se hable de tratamientos contra el cáncer. La principal novedad de estos 2 productos es que hacen que sea el propio sistema inmune el que luche contra el cáncer. Ambos son anticuerpos (como la terminación ‘mab’ de monoclonal antibody sugiere) y en ambos casos la diana es la vía PD-1 (programmed cell death 1), un sistema de autoregulación del sistema inmune que en condiciones normales evita la sobrerreacción de los linfocitos T a través de inducirles la muerte celular; el problema viene porque en determinados tipos de cáncer, las células tumorales sintetizan el ligando que activa dicha muerte programada, de manera que los linfocitos T que iban a “luchar” contra las células tumorales mueren irremediablemente. Los 2 fármacos que he citado bloquean la unión del ligando con el receptor que activa la muerte programada y por lo tanto permite que el sistema inmune luche eficazmente contra el tumor. Tras uno de estos estudios se encuentra uno de los muchos investigadores españoles exiliados: el Dr Antoni Ribas.

Nuevas estrategias contra el VIH. El año pasado se logró algo increíblemente positivo en la lucha contra el SIDA, se logró que una niña que había nacido con la enfermedad se volviera VIH negativa. Para lograrlo, el principal cambio que se realizó fue administrar 3 retrovirales (zidovudina, lamivudina y nevirapina) simultáneamente en vez de 2 retrovirales como se suele hacer en el tratamiento de SIDA que permite mantener el virus a raya. Este año se intentará avanzar en esta lucha pero en una dirección distinta: el uso de anticuerpos neutralizantes de amplio espectro o bNAB (por sus siglas en inglés). Los bNAB fueron descubiertos en un estudio que analizó los anticuerpos producidos por personas portadoras del virus. Así se descubrió que una mujer presentaba 2 anticuerpos capaces de neutralizar el 70% de 162 serotipos de VIH. El año pasado se realizaron ensayos con estos anticuerpos en monos con resultados esperanzadores y este año se espera que comiencen los primeros estudios en humanos.
Anticuerpo neutralizante de amplio espectro

Secuenciador en miniatura. Hace unos años se decía que cuando se pudiera secuenciar el genoma de un persona por menos de $1000 se podría considerar la posibilidad de utilizarlo de forma masiva en todo tipo de aplicaciones. En 2012 Life Technologies adquirió el sistema de secuenciación Ion Torrent (código de patente US2013302789) capaz de secuenciar un genoma completo por unos $1000. Este año se dará un paso más en esta carrera por llevar la secuenciación de genomas “al alcance de todos” con un aparato del tamaño de un stick de memoria que presentará la empresa Oxford Nano-pore Technologies.

MinION el secuenciador en miniatura
Terapia celular. Y por último, pero no menos importante, tenemos los avances en la terapia celular que llegarán durante este año. Por un lado un grupo japonés empezará el primer ensayo clínico utilizando iPSC (células madres pluripotenciales inducidas por sus siglas en inglés) para tratar un tipo de degeneración macular, causante de ceguera. Las iPSC se introducirán en la retina donde se espera que adquieran el rol de epitelio pigmentario retinal y así se pueda recuperar la visión en estos pacientes. Por otro lado, la empresa Advanced Cell Technology va a publicar próximamente l
os resultados de los 2 primeros ensayos con ESC (células madre embrionarias) realizados en humanos. En este caso también para tratar dos tipos de ceguera degenerativa. El motivo por el que el ojo es la primera diana en la que probar la terapia celular es que al ser un órgano estanco es mucho más seguro para poder probar este tipo de terapias, ya que la principal preocupación que genera esta técnica es que las células madre no se hayan diferenciado correctamente y puedan desarrollar un tumor.
Seguramente estos no sean los únicos avances que veamos en el campo de la biotecnología durante este año que acabamos de empezar pero, ¿y vosotros? ¿Qué creéis que nos depara el nuevo año?
Fuentes:
Nature 505, 13 () doi:10.1038/505013a (http://www.nature.com/news/what-to-expect-in-2014-1.14448)

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