Píldoras de vocabulario

Esta semana voy a explicaros algunos de los términos utilizados en la industria farmacéutica, como los orphan drugs, los me too, etc. Éste será quizás un artículo más didáctico que divulgativo, pero espero que os guste y os sirva en algún momento.
Empezamos con las nuevas entidades moleculares, químicas y biológicas o NME, NCEy NBE respectivamente. Como su propio nombre indica son la base para la creación de nuevos fármacos, ya sean de base química (la mayoría de fármacos clásicos son de este tipo) o biológica (nuevos fármacos basados en proteínas, DNA o RNA), englobadas ambas dentro de las NME. Entre las principales diferencias que hay entre fármacos de base química o biológica tenemos su tamaño; hay que pensar que una hormona (no muy grande) como la insulina es 100 veces mayor que el ácido acetilsalicílico (por ejemplo). Otra diferencia es su especificidad, ya que generalmente los fármacos biológicos tienen dianas terapéuticas muy definidas, cosa que reduce el riesgo de efectos secundarios. Y en términos económicos tenemos su coste de desarrollo y producción, ya que los fármacos químicos se suelen obtener de grandes colecciones de química combinatoria y probados en modelos de la enfermedad de interés para saber si existe actividad interesante, mientras que tras los fármacos biológicos suele haber un gran trabajo de investigación para estudiar las bases de la enfermedad, buscar elementos biológicos que permitan tratarla… y si llegamos a la producción un fármaco químico se produce en grandes fábricas de química fina con procesos más que optimizados mientras que para producir fármacos biológicos suele hacer falta el uso de cultivos celulares (mucho más caros y difíciles de mantener).
Quizás por este último punto económico las farmacéuticas han recurrido desde siempre a los llamados Me too (yo también) que son todos los fármacos que aparecen tras la llegada al mercado de una NME; no confundamos, estos no son genéricos ya que para poder vender genéricos hay que esperar a que caduque la patente. Los Me too, a diferencia de los genéricos, no son el mismo fármaco sino fármacos que se desarrollan para “esquivar” la patente, ya sea buscando nuevas variantes de la fórmula original que no estén patentadas (algo difícil ya que suelen patentarse todas las moléculas que se parezcan al fármaco) o intentando encontrar nuevos lugares de acción sobre la diana terapéutica, o fármacos que actúen en otros puntos de la vía metabólica. Aunque realmente se acaban desarrollando fármacos nuevos totalmente distintos al original, el hecho que haya mucho más interés en crear Me too que NME entre las farmacéuticas (se ahorran buena parte de la fase de investigación básica) hace que sólo se desarrollen fármacos para unas pocas enfermedades, por eso, desde las agencias reguladoras se suele poner más trabas a la hora de registrar un Me too que una NME.
Así tenemos como algunas enfermedades (las más frecuentes) tienen una gran cantidad de investigación detrás tratando de crear más y más Me too(generalmente) y alguna que otra NME mientras que enfermedades poco frecuentes en la población no son rentables y por lo tanto no hay empresas que se dediquen a crear fármacos para tratarlas. Es por eso que hace unos 30 años en EEUU se desarrolló una legislación especial para potenciar el desarrollo de fármacos para estas enfermedades “raras” (también conocidas como enfermedades huérfanas); los fármacos desarrollados en ese contexto se llaman orphan drugs(fármacos huérfanos). Cada región tiene un criterio a la hora de determinar qué es o no es una enfermedad huérfana (en la UE es aquélla enfermedad con 185000 pacientes al año en la Unión) y establece las ventajas que se da a las empresas que desarrollan orphan drugs. Generalmente estas ventajas son mayor facilidad en los trámites de registro (se les da prioridad y se acortan los plazos), mayor protección de monopolio en el mercado que a otros fármacos y toda una serie de beneficios fiscales para la empresa. De esta manera las farmacéuticas sí se plantean desarrollar este tipo de fármacos; además en ocasiones se ha dado el caso que un orphan drugha resultado eficaz para tratar otra enfermedad mucho más frecuente, cosa que no hace perder las ventajas obtenidas, por lo que desarrollar orphan drugspuede ser muy rentable. Por último, algunas farmacéuticas investigan si fármacos ya desarrollados por ellas pueden tratar enfermedades huérfanas porque de esta manera se puede llegar a extender la patente añadiendo la nueva indicación.
Para acabar os hablaré de los biosimilares. En este caso sí se puede decir que es algo parecido a los genéricos, ya que estos sí aparecen cuando caduca la patente, pero no son comolos genéricos porque, a diferencia de los genéricos habituales de fármacos clásicos, los biosimilares no pueden ser idénticos al fármaco original por imposibilidades técnicas, ya que es muy difícil obtener exactamente el mismo producto que se validó 10-20 años antes (nuevas técnicas y sistemas de fabricación); por eso a la hora de aprobar la salida al mercado de un biosimilar se deben realizar ensayos clínicos que demuestren no sólo la bioequivalencia, es decir, que actividad biológica sea la misma, sino también la seguridad y la calidad del fármaco.

Como podéis ver, la inclusión de la biotecnología en la industria farmacéutica ha modificado sus estrategias de desarrollo y dado lugar a toda una serie de términos nuevos (otros ya existían pero su base se ha modificado). Espero que este artículo os ayude si en algún momento debéis bucear entre textos de la industria.

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